AX200 ist ein biologisches Molekül, das von SYGNIS zur Behandlung von neurodegenerativen Krankheiten, insbesondere für Schlaganfall, entwickelt wird. AX200 steht für G-CSF (Granulocyte-Colony Stimulating Factor, Filgrastim). Es ist der am weitesten fortgeschrittene Medikamentenkandidat in der SYGNIS Produkt-Pipeline. Gegenwärtig wird AX200 in einer multinationalen, auf 350 Patienten ausgelegten Phase II Wirksamkeitsstudie im ischämischen Schlaganfall (AXIS 2) getestet. In einer zuvor erfolgreich durchgeführten Phase IIa Studie (AXIS 1) wurden die Sicherheit und Verträglichkeit von AX200, auch in hohen Dosierungen, nachgewiesen und erste Hinweise auf Wirksamkeit erbracht. Alle primären und sekundären Endpunkte dieser Studie wurden erreicht.
AX200 ist ein endogenes Protein, das nach Schädigungen des Nervensystems als köpereigener Schutzmechanismus vermehrt gebildet. Wenn man diese Substanz als Medikament verabreicht, wird eine bereits vorhandene, körpereigene Reaktion auf die Schädigung verstärkt.
Hierbei bewährt sich der multiple Therapieansatz: AX200 stoppt den Zelltod in der akuten Phase der Erkrankung. Gleichzeitig fördert es die Regeneration des bereits geschädigten Gehirns durch die Neubildung von Nervenzellen und Blutgefäßen sowie durch die Unterstützung der Reorganisation des Nervensystems (Förderung von Plastizität).
Die von SYGNIS erarbeiteten Erkenntnisse zu den neuroprotektiven und neuroregenerativen Eigenschaften von G-CSF (siehe Übersichtsartikel) werden durch dessen überzeugende therapeutische Wirkung in in vivo Modellen für Amyotrophe Lateralsklerose und Rückenmarksverletzungen bestätigt.