Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine relativ seltene, aber ausnahmslos tödliche Erkrankung des motorischen Nervensystems. Diese Krankheit ist durch den graduellen Untergang von Motoneuronen, die die Muskelbewegungen kontrollieren, gekennzeichnet. Die Folge ist eine Muskelatrophie (Schwäche und Schädigung des Muskels, Muskelschwund).
Die multimodalen Wirkmechanismen (Aufhalten des neuronalen Zelltods, Förderung von Neurogenese und Arteriogenese) machen AX200 zu einem vielversprechenden Kandidaten zur Bekämpfung von ALS.
Das Expertenteam von SYGNIS konnte in präklinischen Tests gezeigen, dass AX200 dem neuronalen Zelltod entgegenwirkt und dadurch den Verlauf der Krankheit verlangsamt. In einem in vivo Modell führte der Schutz von Motoneuronen zu einem verringerten Abbau der Muskeln, während die Muskelkraft für einen längeren Zeitraum erhalten und die Überlebenszeit gesteigert werden konnte.
SYGNIS hat den präklinischen Nachweis der Wirksamkeit für AX200 zur Behandlung von ALS erbracht. Weiterhin hat die Europäischen Kommission SYGNIS die "Orphan Drug Designation" für ALS erteilt. SYGNIS ist derzeit auf der Suche nach Partnern, um AX200 in dieser schweren Indikation klinisch weiterzuentwickeln.