AX201 ist ein therapeutisches Protein. Es besitzt ein ähnliches Wirkstoffprofil wie AX200. AX201 hat in präklinischen Tests in Schlaganfallmodellen, Modellen für Rückenmarksverletzung und ALS neuroprotektive und neuroregenerative Wirkung gezeigt. Aufgrund des Wirkmechanismus hat auch AX201 das Potential in verschiedenen neurodegenerative Erkrankungen klinisch entwickelt zu werden.
AX201 ist der Ersatzkandidat für AX200 in der Indikation Schlaganfall, der hier allerdings nur weiterverfolgt wird, falls AX200 scheitert. Derzeit werden ausführliche präklinische Tests von AX201 vor allem in Morbus Parkinson und Rückenmarksverletzung durchgeführt. In Abhängigkeit von den Ergebnissen (auch im Vergleich zu den anderen Testkandidaten für die Indikationen) wird über die weitere klinische Entwicklung entschieden