Bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS), auch unter dem Namen Lou-Gehrig-Syndrom bekannt, handelt es sich um eine degenerative Erkrankung des motorischen Nervensystems. Dabei gehen Motoneurone in Gehirn und Rückenmark zu Grunde, wodurch die Innervierung der Muskulatur progressiv abnimmt. In der Folge kommt es zu Muskellähmungen, wovon bei fortschreitender Erkrankung auch die Atemmuskulatur betroffen ist. Die Lebenserwartung bei ALS-Patienten nach Auftreten der ersten Symptome ist gering, sie beträgt etwa drei bis fünf Jahre. Die genauen Ursachen für den Verlust der Motoneurone sind unbekannt. Zurzeit werden verschiedene Hypothesen wie z. B. oxidative Schädigung, Verlust von neurotrophen Faktoren, Schädigung durch massive Ausschüttung von Glutamat und Neuroinflammation diskutiert. Etwa zehn Prozent der ALS-Erkrankungen sind familiär bedingt. Davon konnten einige Erkrankungen einer dominanten Mutation in dem Gen zugeordnet werden, das für das Enzym Cu/Zn-Superoxid-Dismutase (SOD-1) kodiert. Die Erforschung der genetischen Ursache der Erkrankung hat sehr viel zum Verständnis der molekulare Abläufe der ALS beigetragen und erlaubt es heute, gezielte pharmakologische Therapien zum Erhalt der Motoneurone zu entwickeln. Die einzige zugelassene Therapie (Riluzol) wirkt auf die Reduktion der schädigenden Glutamat-Freisetzung. Diese nicht nebenwirkungsfreie Therapie verlängert das Überleben bei einigen Patienten um wenige Wochen, hat aber keinen Einfluss auf die Symptome.